네이처셀, '조인트스템 품목허가 반려' 불복…행정소송 추진

네이처셀 라정찬 회장 "식약처, 자의적 기준 추가…손배소도 예상"

식약처 "법 규정 따라 임상적 유의성 등 검토한 결과"

미국 내 줄기세포치료제 생산시설 투자 계획 발표하는 라정찬 네이처셀 회장. 생체줄기세포 전문 바이오기업 네이처셀 라정찬 회장이 9일(현지시간) 워싱턴DC 인근 음식점에서 한국 특파원단과 간담회를 하고 있다. 2025.7.10 [연합뉴스 사진]

네이처셀[007390]이 식품의약품안전처의 퇴행성관절염 치료제 '조인트스템' 품목허가 반려 처분에 불복해 행정소송을 진행키로 했다.

25일 제약바이오업계에 따르면 네이처셀은 관계사 알바이오가 개발 중인 퇴행성관절염 치료제인 '조인트스템'에 대해 지난 6일 첨단바이오의약품 품목허가 반려 처분을 통지한 식약처를 상대로 행정 소송을 진행키로 했다.

또, 네이처셀은 식약처를 상대로 손해배상 청구 소송도 진행할 계획이다.

네이처셀은 식약처 요구에 따라 임상 3상 대상을 10배 이상 늘리고 통계적 유의성도 나왔는데 식약처가 임상적 유의성이라는 새로운 기준을 들이밀어 반려한 것이라고 밝혔다.

라정찬 네이처셀 회장은 지난 23일 연합뉴스와 통화에서 "식약처가 신뢰할 만한 충분한 수의 환자를 모집하라고 해서 종전 24명이던 임상 대상을 거의 10배인 260명으로 늘렸다"며 "임상 결과에서 통계적 유의성이 나오면 심사 규정에 따라 당연히 허가를 해줘야 하는데, 갑자기 임상적 유의성이라는 명목하에 자의적인 기준을 제시했다"고 지적했다.

라 회장은 "조인트스템과 대조약을 맞고 효과가 있다고 한 환자 비율(반응률)을 비교해 통계적 유의성이 있는지를 보는 것이 글로벌 스탠더드인데 식약처는 조인트스템과 대조약을 맞고 좋아진 사람의 평균 개선 정도가 얼마 이상이어야 한다는 자의적인 기준을 제시한 것"이라고 "글로벌 스탠더드에 맞지 않은 기준을 제시하면서 거기에 안 맞는다고 하니 억셉트(수용)하기 곤란하다"고 강조했다.

네이처셀은 국내 제약업계 최초로 조인트스템이 미국 FDA(식품의약국)로부터 RMAT(첨단재생의료치료제), BT(혁신치료제), EAP(동정적 사용 프로그램) 프로그램을 지정받을 때 효과가 3년 지속되는 점을 인정받았지만 식약처는 대조군이 없다는 이유로 심사하지 않았다며 허가 반려를 위한 명분 찾기 아니냐는 의구심을 피력했다. 식약처가 허가 반려한 한국 3상 결과가 FDA로부터는 BT 프로그램 지정 때 인정받았다고 판단한다는 설명이다.

그는 "과학적인 진실성이 객관적으로 확인됐으면 좋겠다는 생각으로 행정 소송을 제기하기로 결정했다"며 "법무법인과 협의하고 있고 조만간 할 것 같다"고 말했다.

라 회장은 "국가를 상대로 손해배상도 제기할 걸로 예상이 된다"며 "조인트스템이 허가 날 줄 알고 연구원 130명을 채용한 데다 1년간 2만명 정도를 공급하면 매출 2천억원 정도를 올릴 수가 있었는데 못하게 됐다"고 토로했다.

그러면서 "조인트스템이 (재생의료) 기술로 인정받은 일본에서는 거의 10년간 안전하게 많은 환자가 사용했고 한국 환자들도 매달 많이 (일본에) 가서 맞고 있는데 식약처의 반려 결정은 온당치 않다고 생각한다"며 "2028년쯤 미국에서 최종 허가를 받기 전에 조건부 허가를 신청할지를 연내 내부적으로 결정하려고 한다"며 "내년 1월쯤 (신청)하면 대략 6개월 후 결정될 것"이라고 전망했다.

이에 대해 식약처는 법 규정에 따라 임상적 유의성 등을 검토한 뒤 내린 결정이라고 반박했다.

식약처 측은 "첨단재생바이오법령에 따른 허가규정 제19조에서 임상시험 결과의 경우 임상적 유의성을 갖추도록 하고 있다"며 "업체가 2024년 품목허가를 재신청하면서 종전(2021년) 반려 사유(임상적 유의성 부족)에 대한 보완자료로 종전과 동일한 3상 임상시험 결과에 대한 재분석 자료 등을 추가로 제출했으나 타당성이 인정되지 않아 종전 반려 당시 결정이 유지된 것"이라고 설명했다.

이어 "업체는 장기추적 관찰 결과를 추가로 제출했으나 대조군 없이 시험약 투약 전후를 비교한 탐색적 결과로, 해당 품목이 효과가 있다는 확증적 근거로 보기 어려웠다"며 "동 품목에 대해 여러 차례 전문가회의 및 중앙약사심의위원회 심의에서 해당 분야 임상 전문가들은 임상적 유의성이 부족하다는 결론을 내린 바 있으며, 이는 식약처의 자의적 기준이 아니다"라고 강조했다.

[기사발신지=연합뉴스]